何首乌是一味具有诸多传奇功效的中药，返老还童、延年益寿说的就是何首乌。但是，何首乌有生、制之分，何首乌挖出来晒干就是生何首乌，有解毒、截疟、润肠通便的功效，常用于治疗瘰疬疮痈、风疹瘙痒、肠燥便秘等症。这样的生何首乌是没有补益作用的。
将何首乌切成片，和黑豆汁拌匀，一起蒸，蒸完了再晒，晒干了再蒸，这样经过久蒸久晒，便成了制首乌，经过炮制后的何首乌，便有了补肝肾、益精血、乌须发、强筋骨等功效，适用于肝肾阴虚、精血亏损所引起的血虚萎黄、眩晕耳鸣、须发早白、腰膝酸软、肢体麻木、崩漏带下、久疟体虚等症。
著名的补肝肾方剂七宝美髯丹和首乌延寿丹均是以何首乌为君药，前者主要用于肝肾不足所致的须发早白、齿牙动摇、梦遗滑精、崩漏带下、肾虚不育、腰膝酸软；后者则适宜于中老年人肝肾阴虚、精血衰少所致的未老先衰、须发早白、腰膝酸软。民间还有用制何首乌与熟地黄等量，煎汤代茶饮，专用于治疗因肝肾精血不足所致的眩晕耳鸣、须发早白、脱发等症，疗效亦佳。
即便如此，何首乌也不能长期服用，且大便溏泄和有痰湿者不宜服用。因为何首乌含有一种蒽醌类化合物，如大黄酸、大黄酚、大黄素等，具有一定的毒性，过量服用容易对胃肠产生刺激，出现肠鸣、恶心、腹痛、腹泻、呕吐等现象，重者还会损害肝功能。所以，临床上，何首乌多复方配伍应用，单方服用，既不能达到理想的疗效，还可能增加不良反应的几率。