何首乌性微温、味甘，归心、肝、肾经，具补肝益肾、养血养精的功效，传统上用于治疗血虚头晕、肝肾阴虚、须发早白、腰膝酸软、筋骨酸痛、梦遗滑精、肢体麻木、失眠、崩漏带下、久痢等症。
传说在唐代时，顺州南河县有个名叫田儿的人，体弱多病，58岁尚未娶妻。后受人指点服何首乌，数月后身体变得强健起来，还结婚生了孩子。其中一个孩子叫延秀，也服食首乌，活到160岁。延秀的儿子继续服食首乌，活到130岁，头发犹黑。从中可以看出，何首乌能治须发早白由来已久。
何首乌性微温、味甘，归心、肝、肾经，具补肝益肾、养血养精的功效，传统上用于治疗血虚头晕、肝肾阴虚、须发早白、腰膝酸软、筋骨酸痛、梦遗滑精、肢体麻木、失眠、崩漏带下、久痢等症。未经加工炮制的首乌为生首乌，性寒、味苦，归肝、肾、大肠经，有润肠通便、解毒、截疟的功效，多用于大便秘结、痔疮、痈肿等症状。现代药理研究表明，首乌对实验性家兔血清胆固醇的增高有抑制作用，能减少肠道对胆固醇的吸收；首乌对人型结核杆菌、福氏痢疾杆菌有抑制作用；对离体蛙心有强心作用，尤其对疲劳的心脏，其强心作用更为显着；首乌煎剂对血糖有先升后降的作用；首乌还有纤维蛋白溶解活性，可使动脉粥样硬化患者减少血栓或微血栓的形成。首乌含卵磷脂相当高，而卵磷脂是脑髓的主要成分，也是血细胞的原料之一，可促进血细胞的生成，还有抗氧化作用。近年来，各地的中医工作者不断研究出首乌的新用途。
治疗高胆固醇血症：以含70％的首乌浸膏、30％首乌粉剂的首乌片（每片0.25克）口服，每次5～6片，日服3次，个别患者每次可服8～10片。用药2～12周，血胆固醇值平均下降39毫克。亦可用制首乌30克，加水300毫升，煎沸20分钟左右，取汁150～200毫升，1日分两次温服，以20天为1疗程，一般1个疗程后效果明显。
治疗百日咳：首乌12克，甘草3克为一方；首乌12克，甘草3克，车前草18克，百部、白前各9克，连翘、银花各12克为二方。早期用二方，后期用一方，每日煎1剂，翻渣再煎，混合贮在保温瓶里，分2～4次服，疗效颇佳。
治疗精神分裂症：首乌、夜交藤各90克，红枣6枚，每日服1剂，分两次服，15日为1疗程。
治疗疟疾：首乌18～24克，甘草1.5～3克，浓煎2小时，每日分3次饭前服，一般服药后4～5天即能控制病情，15天后症状可完全消除。
治疗十二指肠球部溃疡：首乌60克（生熟均可），炒小茴香30克，猪肚1个。将猪肚洗净，再将小茴香、首乌用纱布装好扎口，加水适量与之同煎，以猪肚熟烂为度。取出纱布药袋，将猪肚连汤汁分9份，每天服3次，每次1份，3天服完。以服12个猪肚为1个疗程。